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"Die Interministerielle Kommission für Arzneimittelpreise schlägt vor, die Vorwürfe NICHT zu akzeptieren und Metreleptin nicht in den NHS aufzunehmen".

Aelip beendet das Jahr mit einer traurigen Nachricht für alle Menschen, die von Lipodystrophie betroffen sind, sowie für ihre Familien und die Menschen, die uns alle unterstützen. "Die Interministerielle Kommission für Arzneimittelpreise, die am 25. November tagte, schlug der Generaldirektion für das gemeinsame Portfolio der Dienstleistungen des NHS und der Pharmazie vor, die Behauptungen nicht zu akzeptieren und dieses Medikament nicht in die pharmazeutische Versorgung des NHS aufzunehmen, unter Berücksichtigung der Kriterien der Rationalisierung der öffentlichen Ausgaben und der Auswirkungen auf den Haushalt des NHS". Siehe S. 34 und 35: https://www.mscbs.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/20211210_ACUERDOS_CIPM_218.pdf

Am 21. Dezember 2021 erhielt AELIP eine Antwort von Patricia Lacruz, in der sie uns über die Entscheidung informierte, das einzige für die Behandlung von Lipodystrophien zugelassene Medikament (Metreleptin, Myalepta) NICHT in die Arzneimittelversorgung des NHS aufzunehmen. Nach der Lektüre der eingegangenen Antwort und der entsprechenden Bewertung durch unseren Sachverständigenausschuss beschloss AELIP, dem GENERALDIREKTOR FÜR DAS GEMEINSAME PORTFOLIO DER NHS-DIENSTLEISTUNGEN UND DER PHARMA eine schriftliche Antwort zu übermitteln.

AELIP fordert das Gesundheitsministerium auf, Metreleptin als einzige in Europa zugelassene Behandlung für Lipodystrophie in das Arzneimittelangebot des staatlichen Gesundheitsdienstes aufzunehmen und allen Patienten, die es benötigen, in den verschiedenen autonomen Gemeinschaften Spaniens den gleichen Zugang zu gewährleisten.

Die Internationale Vereinigung der Lipodystrophie-Patienten und -Familien, AELIP, wird mit Ihrer Unterstützung weiter dafür kämpfen, dass Metreleptin, die einzige zugelassene Behandlung für Lipodystrophie, in das gemeinsame Leistungsangebot von NHS und Apotheke aufgenommen wird.

  Wir bitten Sie um Ihre Hilfe und Mitarbeit, damit wir es gemeinsam erreichen können!!!!

MINISTERIUM FÜR GESUNDHEIT

GENERALDIREKTION FÜR DAS GEMEINSAME PORTFOLIO VON NHS UND APOTHEKENDIENSTEN

A/A: Frau Patricia Lacruz

Die International Association of Lipodystrophy Families and Patients (AELIP) möchte auch nach der Lektüre der Antwort der Generaldirektion für das gemeinsame Portfolio der NHS-Dienste und der Pharmazie vom 21. Dezember 2021 ihr Unbehagen und ihre Besorgnis über die Entscheidung zum Ausdruck bringen, das einzige für die Behandlung von Lipodystrophie zugelassene Medikament (Metreleptin, Myalepta) nicht in die Arzneimittelversorgung des NHS aufzunehmen.

Wir werden nun Ihre Antwort nach den entsprechenden Beratungen mit dem Expertenkomitee der AELIP analysieren und die Unterlagen übermitteln, die jeden Ihrer Beiträge bestätigen und unterstützen, indem wir auf ihre Überprüfung drängen und mitteilen, dass wir von der AELIP das Recht verteidigen werden, Patienten mit Lipodystrophie, die Metreleptin (Myalepta) benötigen, um ihre Lebensqualität zu verbessern, einen gleichberechtigten Zugang zu garantieren, und zu diesem Zweck alle angemessenen rechtlichen und juristischen Maßnahmen ergreifen werden.

Aus der Lektüre Ihres Antwortschreibens auf das Schreiben unseres Verbandes geht hervor, dass die wichtigsten Aspekte nicht berücksichtigt wurden, da Sie dieselben Argumente wiederholen, ohne auf die von uns gestellten konkreten Fragen zu antworten, und wir glauben, dass wir berechtigt sind, Sie als Beamte zu verklagen, gemäß dem Recht, im Namen und im Auftrag von AELIP zu handeln.

In seinem aktuellen Schreiben erinnert er uns noch einmal daran, worin die Behandlung von Lipodystrophien besteht, wobei wir davon ausgehen, dass dies nicht notwendig ist, da unsere Vereinigung über ein Team nationaler und internationaler medizinischer Experten für diese Art seltener Krankheiten verfügt, die uns beraten (http://www.aelip.es/comite-expertosasesores-lipodistrofias.asp). Wir kennen also das therapeutische Management von Lipodystrophien. Wir möchten unsere Unzufriedenheit darüber zum Ausdruck bringen, dass der Bericht die Behandlung beschreibt, die für diese Krankheiten festgelegt werden sollte, da er unserer Meinung nach (nach entsprechender Konsultation unseres Expertenausschusses) offensichtliche Fehler enthält. Es ist also nicht richtig zu behaupten, dass der Einsatz von Thiazolidindionen bei Patienten mit Lipodystrophie, die bereits mit Insulin behandelt werden, eine schlechte Stoffwechseleinstellung aufgrund einer schweren Insulinresistenz lösen könnte. Nach den internationalen Leitlinien (1) ist es in diesen Fällen oft notwendig, konzentrierte Insulinformulierungen wie U-500 zu verwenden, was Sie nicht erwähnen. Die Verwendung von Pioglitazon und anderen Diabetesmedikamenten wie iSGLT2 und/oder aRGLP1 bei Lipodystrophie ist den Ärzten gut bekannt, aber leider sind die veröffentlichten Studien sehr spärlich und auf eine sehr kleine Anzahl von Patienten beschränkt (wenige Studien, die über einen oder höchstens drei Fälle berichten). In jedem Fall gehören sie zur konventionellen Behandlung des Diabetes und sind bei generalisierten Lipodystrophien meist nicht ausreichend und bei partiellen Lipodystrophien nur manchmal (2-9).  Darüber hinaus heißt es in den internationalen Leitlinien (1) in Bezug auf Glitazone: "Thiazolidindione können metabolische Komplikationen bei partieller Lipodystrophie verbessern, sollten aber bei generalisierter Lipodystrophie nur mit Vorsicht eingesetzt werden. (Klasse IIb, Stufe B)". Noch überraschender ist die Tatsache, dass Sie in Ihren Überlegungen zur Behandlung von Lipodystrophien nicht die Position der Experten zur Indikation von Metreleptin einbeziehen, wie sie in den oben genannten Leitlinien klar angegeben ist: "Bei generalisierter Lipodystrophie ist Metreleptin (mit Diät) eine Erstlinienbehandlung für metabolische und endokrine Anomalien (Klasse I, Stufe B) und kann zur Prävention dieser Komorbiditäten bei Kindern in Betracht gezogen werden. (Klasse IIb, Stufe C)" (1). Wir wissen nicht, warum Sie diesen Aspekt übersehen haben, den wir für sehr wichtig halten, da er der Hauptgegenstand unserer Forderungen ist. Was die Behandlung der Dyslipidämie bei Lipodystrophien betrifft, so betonen Sie erneut, was bereits bekannt ist, wenn auch unvollständig: Statine und Fibrate. Ebenso wie die Bedeutung der Ernährung. Und, um Himmels willen, die Rolle der Omega-3-Fettsäuren, die ebenfalls von Nutzen sein können, wird nicht erwähnt. Der Punkt ist, Frau Lacruz, dass dieser Ansatz bei bestimmten Untertypen von Lipodystrophien nicht ausreicht, wie Sie wissen müssten, wenn Sie sich die Mühe gemacht hätten, die medizinischen Experten für diese Erkrankungen zu konsultieren (was das NICE im Vereinigten Königreich getan hat, bevor es Ihre Finanzierung genehmigte); Diese Experten werden Ihnen erklären, dass einige Menschen mit Lipodystrophie eine akute, manchmal lebensbedrohliche Pankreatitis entwickeln können, wenn die Kombination von Lipidsenkern und Diät die extrem schwere Hypertriglyzeridämie, unter der sie leiden, nicht ausreichend kontrollieren kann. Sie haben etwas vergessen zu erwähnen. Sie haben vergessen zu erwähnen, dass die Zahl der Fälle von akuter Bauchspeicheldrüsenentzündung in der spanischen Kohorte, die mit Metreleptin behandelt wurde, 0 % betrug, verglichen mit 42 % vor Beginn dieser Behandlung. Erscheint Ihnen diese Tatsache trivial? Es muss Ihnen so vorkommen, denn Sie erwähnen es nicht einmal in Ihrem Brief. 

Dann verweisen Sie in Ihrem Schreiben auf die von der EMA festgelegten Anforderungen für die Zulassung. Wir sind uns ihrer sehr wohl bewusst, da sie veröffentlicht werden. Sie beantworten jedoch eine klare und äußerst wichtige Frage nicht: Worin unterscheiden sich die Kriterien des spanischen Gesundheitsministeriums von denen der EMA und der öffentlichen Gesundheitssysteme in Deutschland, Frankreich, Italien und dem Vereinigten Königreich? Warum erklären Sie nicht, warum diese Einrichtungen das Inverkehrbringen (im Falle der EMA) und die öffentliche Finanzierung (im Falle der oben genannten Länder) nicht genehmigt haben, um die von Ihnen so genannten therapeutischen Unsicherheiten nicht zu erkennen? Sind sie vielleicht weniger sachkundig? Sind sie vielleicht weniger um die Rationalisierung der öffentlichen Ausgaben besorgt? Können Sie uns das bitte erklären, Frau Lacruz? Weil wir als Bürger über diesen Mangel an Transparenz verblüfft sind?

In seinem Schreiben weist er auf das hin, was bereits bekannt ist: die Unterschiede in den Indikationen, je nachdem, ob es sich um eine generalisierte oder partielle Lipodystrophie handelt. Es steht im Datenblatt, es steht in der IPT. Ich danke Ihnen. Es ist jedoch bemerkenswert, dass Sie selbst in einem grundlegenden Syllogismus der aristotelischen Logik anerkennen, dass es zumindest für die generalisierte Lipodystrophie belastbare Daten gibt, wenn Sie sagen: "Bei der partiellen Lipodystrophie ist sie jedoch auf Patienten beschränkt, bei denen die Standardbehandlung versagt hat, da keine belastbaren Schlussfolgerungen gezogen werden konnten...".

Ihre Argumentation zur Morbidität und Mortalität und zu den möglichen positiven Auswirkungen von Ernährung und konventioneller Behandlung ist nach den Kriterien unseres Expertengremiums nicht korrekt. Wie Ihnen bereits mitgeteilt wurde und wie Sie ebenso gut wissen wie wir, sind die Anforderungen an klinische Prüfungen für Arzneimittel für seltene Leiden nicht dieselben wie für Arzneimittel für allgemeine Krankheiten. Das Argument, dass die positiven Auswirkungen von Diät und konventionellen Medikamenten nicht bekannt sind, passt nicht zu den Zulassungsstudien, da die meisten Patienten bereits konventionell behandelt wurden (zwischen 80-90 % der Patienten mit partieller Lipodystrophie (10) und zwischen 50-80 % bei generalisierter Lipodystrophie (11)) und es in einigen Fällen möglich war, einen Teil dieser Behandlung auszusetzen oder die Dosis zu reduzieren. Im Einzelnen zeigt die Studie von Brown et al. (11), dass 41 % der Patienten die Insulinbehandlung, 21,9 % die orale antidiabetische Behandlung und 23,5 % die lipidsenkenden Medikamente absetzen konnten. Woher wissen Sie, Frau Lacruz, dass die positive Wirkung der konventionellen Behandlung nicht nachgewiesen werden konnte: Sie wurden bereits konventionell behandelt, und in einigen Fällen war es möglich, diese Behandlung abzusetzen. Und was die Diät betrifft, so weisen wir noch einmal nachdrücklich auf das hin, was wir in unserem vorherigen Schreiben angedeutet haben (und was Sie offenbar ignoriert haben): "Das technische Datenblatt des Arzneimittels weist darauf hin, dass Metreleptin mit einer Diät kombiniert werden muss. Jeder Arzt, der etwas Erfahrung mit dem Medikament hat, wird Ihnen sagen können, dass dieses Medikament ohne diese Assoziation nicht so wirksam ist. Aber wie bereits erwähnt (12,13), reduziert Metreleptin selbst in kontrollierten Einnahmestudien wirksam die Insulinresistenz. 

Ich möchte auch klarstellen, dass unsere Experten mit Ihrer Aussage über die Wirksamkeit von Metreleptin bei der Verringerung der Morbidität und Mortalität um 65 % nicht einverstanden sind. Sie, Frau Lacruz, stellen die Studie von Cook mit der Begründung in Frage, dass es sich um eine retrospektive Studie handelt und dass eine größere Anzahl von Fällen erforderlich ist. Sie argumentieren, dass die Studie selbst darauf hinweist, dass weitere Studien erforderlich sind, um die Auswirkungen des Medikaments auf die Morbidität und Mortalität zu bewerten (aber diese Art von Kommentar ist bei jeder wissenschaftlichen Studie üblich: man sollte immer vorsichtig sein), aber wird dadurch die Gültigkeit einer Studie, die in einer der angesehensten Endokrinologie-Zeitschriften der Welt veröffentlicht wurde, diskreditiert oder beeinträchtigt? Oder wollen Sie andeuten, dass die Gutachter dieser Publikation eine Studie mit methodischen Mängeln oder mit Ergebnissen, die nicht dem Versuchsplan entsprechen, akzeptiert haben? Sind Sie kompetenter als die Experten, um eine Studie zu diskreditieren, die einen langfristigen Nutzen für die Patienten nachweist? Fordern Sie eine prospektive Studie zur Mortalität? Frau Lacruz, das Mindeste, was wir verlangen, ist Seriosität und wissenschaftliche Fundiertheit. Im Grunde genommen akzeptieren Sie, dass das Medikament die Sterblichkeit reduziert, aber Sie möchten, dass mehr Fälle einbezogen werden. Sie wissen sehr wohl, dass Überlebensstudien komplex sind, da sie über viele Jahre hinweg verfolgt werden müssen, und dass dies bei seltenen Krankheiten angesichts der geringen Zahl von Patienten und ihrer geografischen Verteilung über die ganze Welt äußerst schwierig ist. Sie verstehen, dass Sie fälschlicherweise gängige Krankheitskriterien auf ein Arzneimittel für seltene Leiden anwenden.

Bemerkenswerterweise erwähnen Sie mit keinem Wort unsere Beiträge über die positiven Auswirkungen des Medikaments, die in angesehenen Fachzeitschriften (J Clin Endocrinol Metab, J Hepatol, J Endocr Soc.) in Bezug auf die Verbesserung der damit verbundenen Herzerkrankungen, der Lebersteatose oder der Lebensqualität veröffentlicht wurden. Wie bereits erwähnt, haben Sie den Text entweder nicht richtig gelesen oder ihn absichtlich ausgelassen.

Was die Kosten des Medikaments betrifft, so behaupten Sie, dass es aufgrund seiner hohen wirtschaftlichen Auswirkungen nicht finanziert werden kann, und verweisen auf Artikel 92.1 Buchstabe d) der überarbeiteten Fassung des Gesetzes über Garantien und die rationelle Verwendung von Arzneimitteln und Gesundheitsprodukten. Dieser Punkt lautet wörtlich: "Rationalisierung der öffentlichen Ausgaben für die Arzneimittelversorgung und Auswirkungen auf den Haushalt des nationalen Gesundheitssystems". Da es sich hierbei um unbestimmte Rechtsbegriffe handelt, ist es unseres Erachtens nicht möglich, die Nichtfinanzierung auf der Grundlage einer solchen allgemeinen Formulierung zu begründen. 1 des genannten Gesetzes: a) Schwere, Dauer und Folgen der verschiedenen Erkrankungen, für die sie indiziert sind; b) spezifische Bedürfnisse bestimmter Gruppen; c) therapeutischer und sozialer Wert des Arzneimittels und sein zusätzlicher klinischer Nutzen unter Berücksichtigung seines Kosten-Nutzen-Verhältnisses; e) Vorhandensein von Arzneimitteln oder anderen therapeutischen Alternativen für dieselben Erkrankungen zu einem niedrigeren Preis oder geringeren Behandlungskosten; f) Innovationsgrad des Arzneimittels? Vielleicht, weil die Bedürfnisse von Patienten mit Lipodystrophie und der Nutzen der Behandlung mit Metreleptin diese Kriterien erfüllen? Frau Lacruz, wir sind weder minderjährig noch fehlt es uns an Fähigkeiten oder Urteilsvermögen. Behandeln Sie uns daher nicht als solche. In unserem vorangegangenen Schreiben hatten wir Sie gebeten, uns über die wirtschaftlichen Auswirkungen der Behandlung der wenigen Personen zu informieren, die in Spanien mit Metreleptin subventioniert werden könnten. Und Sie haben uns mit dem Verweis auf einen königlichen Erlass entlassen. Aber wir sind überzeugt, dass Sie das wissen. Warum dieser Obskurantismus? Vielleicht, weil eine solche wirtschaftliche Auswirkung im Verhältnis zu den Gesamtausgaben des Staates für Arzneimittel wahrscheinlich lächerlich ist? Ist der Preis, den das Pharmaunternehmen während dieser drei Jahre (EMA-Zulassung im Jahr 2018) anbietet, nicht niedriger als das, was derzeit als Medikament in besonderen Situationen bezahlt wird?  Können Sie uns daher die einfachen Fragen beantworten, die wir in dem vorangegangenen Schreiben gestellt haben: Können Sie uns die prozentuale Auswirkung dieser Ausgaben auf die Gesamtausgaben für Arzneimittel in Spanien nennen? Haben Sie abgeschätzt, was dies in Bezug auf die reduzierte medizinische Versorgung und andere Ausgaben bedeuten könnte, die sich aus den mit dieser Krankheit verbundenen Komorbiditäten ergeben, wenn die Krankheit ihren natürlichen Verlauf nimmt? Wir sind der Meinung, dass wir als freie Bürgerinnen und Bürger ein Anrecht auf transparente Informationen aus der öffentlichen Verwaltung haben. 

In Ihrem letzten Absatz öffnen Sie die Tür für eine neue Verhandlung mit dem Pharmaunternehmen in Bezug auf die Senkung des Preises des Medikaments und dass die Bedingungen für die Verwaltung günstiger sind, indem sie die Möglichkeit der Eingliederung in VALTERMED akzeptieren, aber die Entscheidung der CIPM-Sitzung am 25N war die Verweigerung der Finanzierung, was wir nicht verstehen können, da dies ohne Zweifel und im besten Fall die Verschreibung dieser Behandlung für eine (kleine) Gruppe von Bürgern verzögern wird, die sich nicht entschieden haben, an dieser Art von Krankheit zu leiden. 

Heute, am 30. Dezember, haben wir von der Website des Gesundheitsministeriums das Protokoll der interministeriellen Kommission für Arzneimittelpreise vom 25. November 2021 erfahren, in dem man sich darauf geeinigt hat, der Generaldirektion vorzuschlagen, die Behauptungen nicht zu akzeptieren und daher dieses Medikament nicht in die pharmazeutische Versorgung des NHS aufzunehmen, unter Berücksichtigung der Unsicherheiten hinsichtlich seines therapeutischen Wertes und der Kriterien der Rationalisierung der öffentlichen Ausgaben und der Auswirkungen auf den Haushalt des NHS. Auffallend ist, dass in diesem Protokoll nicht erwähnt wird, was Sie uns einige Tage zuvor gesagt haben: "Ungeachtet dessen kann das Labor die Aufnahme erneut beantragen, was eine neue Bewertung ermöglicht. Wir sind bereit, die Zusammenarbeit mit dem etablierten Labor fortzusetzen, um günstigere Bedingungen und einen angemesseneren Preis zu erzielen, um die Finanzierung von Metreleptin zu überdenken und die Generierung von Beweisen aus der Praxis durch das Unternehmensinformationssystem VALTERMED zu unterstützen". Wir erinnern Sie daran, dass es sich bei Ihrer schriftlichen Antwort um ein Dokument mit dem Briefkopf des Gesundheitsministeriums und dessen digitaler Unterschrift handelt, also um ein offizielles Dokument. Was wollten Sie mit diesem letzten Absatz erreichen, um uns zu beruhigen, obwohl Sie wissen, dass die Entscheidung, keine Mittel zu gewähren, bereits getroffen wurde, wenn Sie davon sprechen, "die Finanzierung von Metreleptin zu überdenken"?

Frau Lacruz, wir sind uns bewusst, dass wir nur wenige sind, und was Sie und die Mitglieder der interministeriellen Preiskommission betrifft, so sind wir Ihnen nach dem Inhalt Ihres Schreibens, das fast nur eine Kopie des ersten Schreibens ist, und nach dem Protokoll der Sitzung vom 25. November egal. Aber wie wenige wir auch sein mögen, wir haben die Kraft der Vernunft, der wissenschaftlichen Vernunft. Wir sind die ersten, die daran interessiert sind, dass alle Medikamente, die zur Behandlung unserer Gesundheitsprobleme zugelassen werden, wissenschaftlich abgesichert sind, und in diesem Fall sind nicht nur wir, sondern die internationale wissenschaftliche Gemeinschaft der Ansicht, dass dieses Medikament die Komplikationen verringert, die Lebensqualität verbessert und die Lebenserwartung bei bestimmten Arten von Lipodystrophie verlängert. Legen Sie nicht noch mehr Hindernisse in den Weg, nur weil andere, in anderen Ländern um uns herum, sie nicht gesehen haben.

Daher fordern wir von AELIP das Ministerium und das Pharmaunternehmen auf, den Finanzierungsprozess fortzusetzen und dringend eine Einigung zu erzielen, die die Aufnahme des einzigen für die Behandlung von Lipodystrophien zugelassenen Medikaments (Metreleptin, Myalepta) in die Arzneimittelversorgung des NHS ermöglicht.

Ebenso stelle ich Ihnen als Präsident der AELIP alle Mittel und Ressourcen zur Verfügung, die uns in der Vereinigung zur Verfügung stehen und die von Ihrer Seite aus erforderlich sein könnten, um das alles zu belegen.

 

Totana, 30. Dezember 2021

 

Naca Eulalia Perez de Tudela Canovas

            Präsident AELIP

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