Generalisierte und partielle Lipodystrophie sind seltene und komplexe Erkrankungen mit einer progressiven klinischen und humanistischen Belastung, die aus dem selektiven Fehlen von subkutanem Fettgewebe resultieren, was zu einer reduzierten Energiespeicherkapazität und einem Mangel an Adipokinen wie Leptin führt. Bevor die Leptin-Ersatztherapie (Metreleptin) verfügbar wurde, waren die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt. Diese retrospektive Studie bewertet die klinischen und humanistischen Folgen von Krankheit und Behandlung.
Die Daten wurden aus einer Kohorte von Patienten mit generalisierter und partieller Lipodystrophie extrahiert, die mit Metreleptin behandelt wurden (n = 112) an den US National Institutes of Health. Um die Lebensqualitätskonsequenzen der in den Diagrammdaten erfassten Krankheitsmerkmale der Lipodystrophie zu quantifizieren, wurde in 6 Ländern (USA, n = 250; EU, n = 750) ein Discrete-Choice-Experiment durchgeführt. Die sich daraus ergebenden Nutzeneinbußen wurden verwendet, um die bereinigten Lebensqualitätskonsequenzen von Veränderungen in der Prävalenz von Lipodystrophie-Attributen vor und nach Metreleptin zu schätzen.
Zusätzlich zur metabolischen Beeinträchtigung traten bei Patienten mit generalisierter und partieller Lipodystrophie eine Reihe von Folgen der Lipodystrophie auf, einschließlich Leberanomalien (94 %), Hyperphagie (79 %), beeinträchtigtes körperliches Erscheinungsbild (77 %), Nierenanomalien (63 %), reproduktive Dysfunktion (80 % der Frauen im reproduktiven Alter) und Pankreatitis (39 %). Eine Verbesserung dieser Eigenschaften wurde nach Beginn der Metreleptin-Behandlung beobachtet. Der qualitätsbereinigte Lebensjahresgewinn, der mit einer 12-monatigen Metreleptin-Behandlung assoziiert ist, wurde auf 0,313 für generalisierte Lipodystrophie und 0,117 für partielle Lipodystrophie geschätzt, was den Unterschied in der Lebensqualität zwischen unbehandelter Lipodystrophie und perfekter Gesundheit um ca. 59% bzw. 31% reduziert.
Diese Studie zeigt, dass Metreleptin bei Patienten mit generalisierter und partieller Lipodystrophie mit signifikanten Verbesserungen der klinischen Situation und der Lebensqualität verbunden ist.
Sie können alle Informationen dazu unter folgendem Link einsehen: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7993583/
